如果有人询问我,在本世纪前20年里,肿瘤学中最伟大的发明是什么,我会毫不犹豫地回答:靶向药物及其靶向治疗。
说起靶向药物治疗,他可是在本世纪初最先应用于肺癌治疗的一种神奇的治疗方法。在当时,对于一向治疗极为棘手的肺癌患者来说,实施手术、化疗、放射治疗等方法已经达到了一个瓶颈状态。就在这个时候,部分肺癌患者却可以通过每天口服一个小小的药片,就可以神奇般的控制肺癌疾病的发展。
这里所说的“部分肺癌患者”在当时被称作为“肺癌靶向治疗药物的优势人群”。也就是说,医生们在临床观察中发现,肺癌患者在采用靶向药物治疗的过程中,患者中符合“东亚人”“不吸烟”“女性患者”“肺腺癌”这些因素的其治疗效果明显更佳。这四个因素也成为肺癌靶向药物治疗之初指导临床治疗的主要依据。
随着基础和临床研究的不断深入,人们逐渐发现,一种被称之为“EGFR”的驱动基因是否存在着基因突变是决定靶向治疗药物是否有效的主要因素。对于具有EGFR基因突变的肺癌患者来说,其靶向药物治疗的有效率可以达到71%,没有EGFR突变的患者有效率却仅仅为1.1%,这显然是一个天上、一个地下的数据差别。
再返回来分析当年“肺癌靶向治疗药物的优势人群”,我们不难发现,在以中国大陆、日本、韩国、中国的台湾省、中国香港等国家和地区为代表的东亚地区,肺腺癌患者的EGFR突变率约为60%,而美国则仅仅为10%略高。此外,在肺癌中,约85%~90%的肺癌类型属于非小细胞肺癌,在这其中,肺腺癌约占60%~70%,肺腺癌成为了肺癌中的最大的比例。至于“不吸烟”“女性患者”多数情况下又与“肺腺癌”和“EGFR突变”具有一定的关系。这样也就很好的利用一个精准的“EGFR基因突变”解释了所谓“肺癌靶向治疗药物的优势人群”的模糊概念。而针对EGFR突变和治疗药物的选择上显示出如此悬殊的差异,有西方人无奈的说:“这是上帝送给东方人的礼物”。
如此优秀的治疗效果自然不会让人们就此满足,科学家们也在探索那些EGFR基因突变却治疗无效,或者是EGFR基因未突变,或者是寻找其他肺癌潜在的其他驱动基因及其相关药物的开发。到目前为止,靶向药物及其治疗在非小细胞肺癌治疗领域是最为活跃的,也是研究成果最为显著的,与之相应,非小细胞肺癌治疗领域的治疗疗效也是最为明显和突出的。大家甚至认为,由于应用了靶向药物治疗非小细胞肺癌,已经使得非小细胞肺癌成为一种慢性病管理模式成为一种可能。
有了这样的治疗手段和疗效,既使肺癌在不同的国家、地区、种族、经济水平、诊疗水平之中存在着差异,如此独特的临床流行病学特征也使得我国具备了在肺癌诊疗上实施“弯道超车”的机会和可能。针对不同的驱动基因类型,选择适宜的靶向药物,可以使得肺癌患者获得最大的利益,更长的生存期,更好的生活质量,真正达到让患者“活得更长”“活得更好”。
2020年,全球肿瘤死亡人数995.8万人,新发肿瘤1929.3万人,死亡率与发病率比值为0.516,这个比值可以较好的反映肿瘤疾病的临床预后。与之相对应,我国肿瘤的比值为0.657,世界肺癌的比值为0.814,中国肺癌的比值为0.876。如此的整体比较而言,我国肿瘤患者的预后明显低于世界平均水平,而肺癌则与国际水平相当或者相差不大。